microRNA（简称miRNA）是真核细胞中一大类参与基因转录后调控的非编码小分子RNA，在细胞的生长、分化和死亡过程中发挥着重要作用。最新的研究结果表明，在人类基因组中许多miRNA被发现与癌症和肿瘤的发生、发展密切相关，某些情况下起癌基因或者抑癌基因的作用。在慢性B淋巴细胞白血病和急性早幼粒白血病中也发现miRNA与其发病有关,并可能与白血病的耐药有关。本研究在前期的工作基础上，采用我们已建立的计算机RNA组学方法和实验RNA组学方法，分析1）患儿白血病细胞与正常小儿白细胞；2）耐药白血病细胞与非耐药白血病细胞的miRNA表达差异，寻找小儿白血病相关的miRNA以及耐药相关的miRNA,并通过临床资料分析和miRNA靶基因的寻找和证实，进一步揭示miRNA与白血病的发生、发展、预后以及耐药的关系，从而为miRNA用于临床白血病的分类、诊断和治疗提供理论依据。

采用高通量miRNA芯片方法和体外功能验证体系分析了小儿急性髓性白血病（acute myeloid leukaemia，AML）和小儿急性淋巴细胞白血病(acute lymphocytic leukaemia，ALL)中特异或差异表达的miRNA分子，研究这些差异表达miRNA与小儿急性白血病的分型、临床表现、治疗以及预后的关系,获得以下三个方面重要结果：（1）小儿白血病miRNA表达谱的获得。在miRNA表达谱分析的基础上，我们结合临床资料分析获得了跟小儿ALL危险度、中枢神经系统（CNS）复发相关、强的松反应以及小儿ALL复发相关的miRNA表达模式，这些表达谱为小儿个体化治疗提供新的思路。（2）对在小儿AML 中特异性表达的miR-125b的功效进行验证，阐明它们在小儿AML发病中起癌基因的作用以及与靶基因Bak的关系, 为小儿AML的治疗提供新的的靶点和方法。（3）分析了耐药白血病细胞与非耐药白血病细胞的miRNA表达差异，筛选并鉴定了白血病耐药相关的2种miRNA分子,研究它们与耐药蛋白MDR1的相互作用关系，为逆转耐药寻找新的方法。