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一种罕见病的mRNA疗法临床试验初见疗效

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  一种罕见病的mRNA疗法临床试验初见疗效。 针对丙酸血症的特异性mRNA疗法的首次人体试验被证明能缓解某些患者的症状。《自然》近日发表了对12名患者的初步分析结果,显示这种疗法是安全且有潜在获益的。

   对抗新冠肺炎的部分疫苗使用了基于mRNA的疗法,这种疗法将能生成特异性蛋白的指令递送到人体内;对新冠肺炎疫苗来说,这些蛋白能复制部分病毒的成分,诱导免疫反应。这类疗法有潜力取代罕见病中的异常蛋白或缺失蛋白。

   丙酸血症是一种遗传病,其特征为用于代谢蛋白质和脂肪特定成分的酶出现缺陷,影响着全球15万分之一的人。目前尚没有直接针对该病背后酶缺陷的获批药物。

   英国伦敦大奥蒙德街儿童医院的Stephanie Grünewald和同事在一项1/2期临床试验中评估了mRNA-3927这种基于mRNA的治疗剂,后者能编码丙酸血症中缺陷酶的正常亚基。

   试验一共招募了16名年龄在1岁到28岁的患者,其中12人完成了期中分析。丙酸血症中有潜在生命危险的症状被称为代谢失代偿事件,在8名患者中,这类事件的发病率降低了70%。治疗相关的不良反应包括发热、呕吐和腹泻,但这些不良反应都不被认为是剂量限制性的。

   研究人员指出,样本量小和缺少对照组是该研究的局限,比如无法通过统计学分析来评估研究结果的显著性。他们还表示,这项研究仍未结束,期中分析的初步迹象表明,mRNA疗法对这种罕见病具有潜在临床获益。(来源:中国科学报 赵熙熙)

   相关论文信息:https://doi.org/10.1038/s41586-024-07266-7

  
作者:Stephanie Grünewald 来源:《自然》

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