中文摘要
据RNAi技术原理，首先设计合成并筛选出高效特异干扰小鼠酪氨酸酶基因的短干扰RNA（siRNA）；直接将化学合成的稳定的siRNA注射到C57小鼠（黑毛）体内，观察白化表型的产生；并构建酪氨酸酶基因siRNA表达框,通过雄原核注射法将其导入小鼠受精卵，让其随机整合入小鼠基因组，制作出表达酪氨酸酶基因siRNA的转基因白化小鼠，并培育成可遗传的小鼠模型群体。以此作为切入点，探讨利用RNAi技术制作基
结题摘要
据RNAi技术原理，首先设计合成并筛选出高效特异干扰小鼠酪氨酸酶基因的短干扰RNA（siRNA）；按不同的方案（不同的剂量和时间）直接将化学合成和修饰的稳定的siRNA注射到C57小鼠（黑毛）体内，观察白化表型的产生及小鼠体内各脏器酪氨酸酶的变化。以此作为切入点，探讨利用RNAi技术制作基因打靶动物模型及研究基因功能的可行性。该技术与传统的基因敲除相比具有快速高效、成本低廉的优点。本研究完成后可获得如下成果：建立利用化学合成和修饰的稳定的siRNA直接注射到小鼠体内产生基因沉默（RNA水平的基因打靶）小鼠模型的方法及技术平台。