蟾皮的中药制剂治疗肿瘤临床疗效确切，但其成分非常复杂，作用机制不够明确。这也是目前中药通过欧美国家FDA认证，获得世界认可的瓶颈。针对上述问题，研究中心与中科院化物所合作，采用先进的分离纯化平台结合高通量的活性筛选技术，对蟾皮的可溶性成分进行了深入的分离纯化，获得了一系列具有抑制肿瘤细胞生长活性的新化合物。这些化合物的分子量均在400-700之间，而且多数是手性分子。本项目将利用临床最常见肿瘤的细胞模型、多种特征性细胞模型和活体成像荷瘤动物模型从中进一步筛选特异、高效、低毒的抗肿瘤活性小分子，并进行组成分析和结构鉴定，最终获得抗肿瘤疗效显著，无毒副作用的小分子化合物作为肿瘤治疗的"药物前体"；联合应用高通量的芯片技术和经典的分子生物学、细胞生物学研究方法，从肿瘤信号转导网络入手探讨小分子"药物前体"抗肿瘤作用的生物靶点和调节的信号转导通路，深入阐明其抗肿瘤作用的分子机制。

蟾皮的中药制剂治疗肿瘤临床疗效确切，但其成分非常复杂，作用机制不够明确。这也是目前中药通过欧美国家FDA认证，获得世界认可的瓶颈。针对上述问题，研究中心与中科院化物所合作，采用先进的分离纯化平台结合高通量的活性筛选技术，对蟾皮的可溶性成分进行了深入的分离纯化，获得了一系列具有抑制肿瘤细胞生长活性的小分子化合物。利用临床最常见肿瘤的细胞模型、多种特征性细胞模型和活体成像荷瘤动物模型从中进一步筛选高效、低毒的抗肿瘤活性小分子，并进行了组成分析和结构鉴定，最终获得抗肿瘤疗效显著，无明显毒副作用的小分子化合物Bufarenogin作为肝癌治疗的"药物前体"；联合应用高通量的芯片技术和经典的分子生物学、细胞生物学研究方法，从肿瘤信号转导网络入手探讨了Bufarenogin抗肿瘤作用的生物靶点和调节的信号转导通路，阐明了其抗肿瘤作用的分子机制。