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临床诊断实验样本量估算

  临床诊断实验样本量估算。有这样两份标书,凝练之后,主要目标如下:(1)研究指标A,能否有效区分患者和健康对照;(2)研究工具A,能否有效预测并发症发生与否。

  可以看到,申请者主要关注某个指标的诊断/预测价值,那怎么估算样本量呢?我们知道,评价诊断或预测价值时,可以选择如下指标:ROC曲线下面积(AUC)或灵敏度、特异度。

  第一种情况,以AUC为主要指标估算样本量

  研究假说是:待评价指标具备较好的诊断价值,AUC大于0.5。可以借助PASS11软件中“DiagnosticTest(ROC)”---“Testfor One ROC Curve”模块进行样本量估算。

  标书或者文章中可以这么写:本研究假说为指标A能有效区分患者和健康对照,研究假说为:指标A的ROC曲线下面积大于0.5。前期预实验(或查文献)获知指标A的ROC曲线下面积为0.7,在α=0.05(单侧),β=0.1,组间比例1:1,采用PASS11估算样本量。结果发现,至少需要纳入患者33人,对照33人。考虑10%的失访率,研究纳入患者37人,对照37人。

  第二种情况,采用灵敏度和特异度评价诊断或预测价值。可以借助PASS11软件中“DiagnosticTest(ROC)”---“Testfor One Sample Sensitivity and Specificity”模块进行样本量估算。

  标书或者文章中可以这么写:本研究假说为指标A能有效区分患者和健康对照,研究假说为:指标A的灵敏度和特异度均大于0.5。前期预实验(或查文献)获知指标A的灵敏度为0.7,特异度为0.7,在α=0.05(单侧),β=0.1,组间比例1:1(患病率为0.5),采用PASS11估算样本量。结果发现,至少需要纳入106人,其中患者53人,对照53人。考虑10%的失访率,研究纳入患者59人,对照59人。

  (患病率P指的是研究对象中患者的比例,如果患者和健康对照的比例为1:1,则P应为0.5。如果患者和健康对照的比例为2:1,则P约为0.67。)

  第三种情况,通过估算灵敏度的置信区间获知患者样本量,通过估算特异度的置信区间估算对照组样本量。可以借助PASS11软件中“ConfidenceIntervals”---“Proportions”---“Confidence Intervals for One Proportion”模块进行样本量估算。

  标书或者文章中可以这么写:本研究假说为指标A对于术后并发症的发生具有一定的预测价值。查文献获知,A的灵敏度=0.7,特异度=0.8。通过估算灵敏度和特异度的可信区间来估算样本量,在α=0.05,置信区间的宽度为0.2,采用PASS11计算样本量分别为89人和70人。要求至少89人发生并发症,至少70人未发生并发症。预实验发现并发症发生率为60%,则需纳入175人(89/0.6=149,70/0.4=175),才能保证并发症发生人数不低于89人,未发生并发症的人数不低于70人。考虑10%的失访率,纳入患者193人。

分类标签:诊断实验  样本量  

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