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随机对照临床试验(RCT)也能有好的外部真实性——实用性试验(PCTs)

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  随机对照临床试验(RCT)也能有好的外部真实性——实用性试验(PCTs)。随机对照临床试验(RCT)其外部真实性最受临床医生诟病。可以想象,在常规的RCT设计中由于其严格的入选排除标准,导致进入临床试验的患者都比较年轻、更少合并症,甚至病情比较轻;此外,由于RCT研究中对研究流程要求比较严格,研究中合并用药等均有明确的限制和规定,和临床中的实际患者还是有较大差距。因此临床医生常会发现RCT研究中得到的研究结果在临床实践中难以重现。这就是所谓外部真实性的问题。外部真实性即普遍性,是研究结果与推论对象真实情况的符合程度,回答研究结果能否推广到广义的患者群体。

  这样我们就有疑问了,RCT研究以其严格的设计著称,其内部真实性、科学性都很好。我们如何才能提高RCT研究的外部真实性,以达到既能准确的回答研究问题,又能把研究结果外推到广大患者群体的目的呢?法国统计学家Schwartz 与Lellouch提出临床试验应分为两类,一类是我们常说的RCT即解释性试验,另一类是实用性试验(pragmatic clinical trials, PCTs)。其中,解释性试验是在理想条件下、精确定义干预措施、严格筛选受试者的临床试验,用于确证干预的生物学效应(efficacy);而实用性试验则可纳入多样化受试者、多个医院、可进行多种措施比较、可观察多结局,常用于评估干预措施现实条件下的效果(effectiveness)。

  由于PCT研究对象的纳入标准更为宽泛,且研究过程不那么严格,对合并用药等要求相对宽松,因此,PCT研究极大提高了原来RCT的外部真实性,改善了研究结果的外推性。

  那么PCT研究都有哪些特点呢?

  首先,在PCT研究中可以设计多个干预组,同时比较多种干预措施的优劣。其次,对照组常为标准或常规临床治疗方案,而不是安慰剂。再者,研究对象允许存在异质性,即常规可能接受该干预的人群(根据适应症)。第四,在研究中通常不设盲,如果应用盲法则常为评价者盲。第五,结局指标往往选择反映整体健康、与实际生活密切相关的指标,常有卫生经济学评价指标。

  看到上面这些PCT研究的特点,是不是觉得实用性临床试验比我们常说的RCT研究“平易近人”很多呢?如果大家对这个研究设计感兴趣,不妨给我们留言,我们会继续分享研究实例和研究设计的注意事项哦。

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参考文献

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