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“基因剪刀”凝胶有望用于抑制三阴性乳腺癌

  “基因剪刀”凝胶有望用于抑制三阴性乳腺癌。美国波士顿儿童医院科研团队开发出一种将基因剪刀包裹在纳米凝胶内的技术,利用这种基因剪刀疗法有望安全、有效地抑制三阴性乳腺癌的生长。

  三阴性乳腺癌指雌激素受体、孕激素受体和人表皮生长因子受体2三个主要治疗靶点均为阴性的乳腺癌,在所有乳腺癌中占12%到17%,其特点是预后差、耐药性强、复发率高且治疗手段少。

  据介绍,被誉为基因剪刀的CRISPR基因编辑技术能精确定位并切断DNA(脱氧核糖核酸)上的基因位点,可以关闭某个基因或引入新的基因片段,从而达到治病目的。但这种技术存在难以有效运送至靶标的难题:采用病毒为载体存在载荷较低且容易感染非靶向细胞的问题;采用普通的阳离子聚合物或脂质纳米颗粒包裹存有细胞毒性。

  研究人员尝试用无毒脂肪分子和水凝胶组成的软性纳米脂质凝胶将CRISPR载荷包裹起来,并在凝胶表面粘上可将载荷引导至肿瘤部位的抗体,这种抗体可识别并靶向三阴性乳腺癌肿瘤的特定靶点。

  这项发表在最近一期美国《国家科学院学报》上的研究显示,在这种纳米凝胶的帮助下,基因剪刀可瞄准乳腺肿瘤并敲除促进肿瘤发展和转移的基因脂质运载蛋白2,编辑有效率达81%,小鼠肿瘤生长速度因此降低77%,且该纳米凝胶对正常组织没有毒副作用。

  研究显示,这种柔性的凝胶粒子可与肿瘤细胞壁融合,将CRISPR载荷直接送入细胞内部,从而增加了递送量并降低了副作用。研究人员说,类似方法还可用于治疗儿童癌症并用于递送传统药物。

  相关论文信息:https://doi.org/10.1073/pnas.1904697116

分类标签:科学进展  

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